Industrie

In den vergangenen Jahrzehnten sind mehrere Billionen Euro bzw. Dollar in die Entwicklung von neuen Therapien und Medikamenten geflossen. Doch bis heute gibt es kein Patentrezept für die Entdeckung innovativer Ansätze. Enorme Kosten, erhebliche Vorlaufzeiten, wissenschaftlicher Fortschritt und methodisch bedingte Hürden steigern die Komplexität für alle Akteure im Gesundheitssektor. Sie haben erheblichen, nicht selten auch negativen, Einfluss auf medizinische Innovationen oder zumindest auf das wissenschaftliche wie wirtschaftliche Risiko, dem sich Pioniere aussetzen. Paradigmenwechsel wie beispielsweise Real-World-Evidenz in frühen oder nachgelagerten Nutzenbewertungen und Precision Medicine-Ansätze tun ein Übriges.

Bild: Darmbakterien

Nach der erstmaligen vollständigen Sequenzierung des menschlichen Genoms im Jahr 2003 zeichnete sich eine wahre Genomics-Dekade ab. Schlagworte wie Personalisierte oder Individualisierte Medizin (personalized / individualized medicine) machten als Heilsversprechen die Runde. Heute, rund eineinhalb Jahrzehnte später, werden die alten Versprechen durch die Entdeckung der Bedeutsamkeit neuer Datenarten und -klassen relativiert. Neben die Genetik treten unter anderem Faktoren wie:

  • Epigenetik
  • Transkriptom
  • biometrische Daten aus der Klinikroutine (Real Word Evidence), die mannigfaltig zugänglich werden (Images aus der Radiologie, Histologische Schnittbilder, Daten aus elektronischen Fallakten, Laborinformationssysteme – LIMS usw.)
  • Metabolom
  • Proteom
  • Immunologie
  • Umwelt und Lifestyle, die beispielsweise über das Darm-Mikrobiom vermittelt werden

Die umfassende Analyse dieser Datenklassen wird unter dem Oberbegriff Precision Medicine zusammengefasst. Precision Medicine löst damit die alten Schlagworte Personalisierte Medizin und Individualisierte Medizin zunehmend ab. Die neue Komplexität ist Fluch und Segen zugleich. Sie lässt zum einen die Aussicht auf die Entwicklung von Blockbustern („one size fits all“) schwinden und hemmt die ohnehin beeinträchtigte Produktivität des R&D-Prozesses.

Auf der anderen Seite zeichnen sich durch die Kombination von omics-basierten Daten mit klinischen Real-World-Evidence-Parametern und neuen bioinformatischen Herangehensweisen (machine learning, deep learning) völlig neue Chancen für alle Adressen im Gesundheitssystem ab: Seien es Patienten, behandelnde Ärzte, Kliniken oder die pharmazeutische Industrie.

Bild: Non-Responder

Precision Medicine verspricht Antworten auf zahlreiche neue und alte Fragen:

  • Was wissen wir über Non-Responder?
  • Werden alle für eine Therapie bzw. Medikation in Frage kommenden Patienten tatsächlich identifiziert?
  • Welche Rolle spielen neben der Genetik die Genregulierung, das Immunsystem, Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten?
  • Wie hängt die Bioverfügbarkeit einer Medikation mit dem Darm-Mikrobiom zusammen?
  • Können bereits zugelassene Medikamente auch bei anderen Indikationen eingesetzt werden?
  • Wie sehr gleichen sich in klinischen Studien Probanden- und Vergleichsgruppen tatsächlich? Stimmt die Stratifizierung?
  • Auf welche Patientengruppen treffen neue Medikamente in der Behandlungsroutine tatsächlich: Wie weit weicht die Klinikroutine von den Probanden in klinischen Studien ab? Wird dies Auswirkungen auf eine frühe oder längerfristige Nutzenbewertung haben?

Ein Blick auf diese Fragen und die Zugänglichkeit der neuen Datenklassen führt zu der Erkenntnis: Ein entscheidender Ort, um all diese Einsichten zu gewinnen, ist die Klinikroutine. Beste Aussichten verspricht am ehesten eine Adresse, die eine hohe Zahl akut-klinischer Fälle („inpatients) mit einer noch größeren Zahl prä- und postakut-klinischer Fälle im ambulanten Sektor und in der Reha-Phase verknüpfen kann (outpatients). Die bioinformatisch aufbereitete Kombination von zeitgemäßen Klinikregistern mit den korrespondierenden Daten aus multi-omics-Biobanken führt zu einer neuen Qualität von Kohorten.

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Rudi Schmidt

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